近日，港股創(chuàng)新藥企云頂新耀（HKEX 1952.HK）全球首款IgA腎病對因治療藥物耐賦康?（布地奈德腸溶膠囊，Nefecon?），在2024年國際腎臟病學會（ISN）世界腎臟病大會（WCN 2024）上，呈現(xiàn)了關鍵III期臨床研究NeflgArd的多項新增分析結果，進一步證明了無論患者基線尿蛋白肌酐比水平（UPCR）或種族和民族背景如何，耐賦康?均能顯著延緩患者腎小球濾過率（eGFR）降低30%或進展至腎衰竭的時間，且不影響患者的生活質量；而對于疾病進展較快的中國患者，耐賦康?或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益。

對此，云頂新耀首席執(zhí)行官羅永慶表示：“我們很高興看到NeflgArd III期研究展現(xiàn)了多項最新的積極結果，這些顯著的長期臨床獲益進一步證明了耐賦康?具有改變IgA腎病疾病進程的治療作用。目前，亞洲IgA腎病患病率遠高于世界其他地區(qū)，且東亞人群進展比歐美人群更快，中國目前有約500萬的IgA腎病患者，存在巨大未被滿足的臨床需求。作為全球首個IgA腎病的對因治療藥物，耐賦康?已在中國大陸、中國澳門和新加坡獲批，填補了該地區(qū)從疾病源頭治療IgA腎病的空白。我們將繼續(xù)努力推動耐賦康?的商業(yè)化進程，讓更多的中國以及亞洲患者獲益。”

根據(jù)云頂新耀2023年財報披露，耐賦康?是全球首個且唯一獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)完全批準的IgA腎病對因治療藥物，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，可將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩12.8年。耐賦康?已于去年底成功在澳門商業(yè)化上市，預計最早將于5月在中國大陸商業(yè)化上市。耐賦康?的成功讓眾多患者看到了前所未有的治療機會，目前已有約2萬名患者登記由公益基金會資助的IgAN患者項目，將在耐賦康?中國大陸正式上市后成為用藥群體，體現(xiàn)出耐賦康?巨大的臨床需求。

據(jù)了解，云頂新耀正在逐步組建一支120人左右的腎科銷售團隊，覆蓋600家醫(yī)院，約占中國60%的IgA腎病患者，同時云頂新耀還計劃于2024年參與國家醫(yī)保談判，致力于2025年將耐賦康?納入醫(yī)保目錄，讓更多患者獲益。

流行病學研究表明，IgA腎病好發(fā)于年輕人，20-30歲發(fā)病者居多，是與粘膜免疫密切相關的一種疾病。如果不能有效干預，30%-50%的IgA腎病患者在發(fā)病20-30年內進展為尿毒癥，給家庭和社會帶來沉重負擔，臨床亟需能進一步延緩腎功能下降的創(chuàng)新治療方法。

公開資料顯示，NeflgArd III期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，旨在耐賦康?與安慰劑相比的療效和安全性，研究為期2年，包括9個月的耐賦康?或安慰劑治療期，隨后是15個月的停藥隨訪期。此次世界腎臟病大會上公布的研究結果顯示，在2年研究期間，無論基線UPCR<0.8 g/g或≥0.8 g/g，均能觀察到顯著的eGFR獲益。在UPCR<0.8 g/g的患者人群中，9個月的耐賦康?用藥，能使eGFR相較基線持續(xù)改善至18個月,這進一步證明了在病情較輕的患者中可以通過積極對因治療從而使腎功能得到最大的保護。

NeflgArd III期研究的結果還顯示，無論基線UPCR如何，耐賦康?組中eGFR降低30%或者進展至腎衰竭的發(fā)生率遠低于安慰劑組，并且耐賦康?能顯著延緩患者eGFR降低30%或進展至腎衰竭的時間。這項結果進一步補充了耐賦康?能夠降低IgA腎病患者臨床復合終點的發(fā)生率，尤其對于疾病進展較快的中國患者，耐賦康?或可在延緩腎功能下降方面提供更大獲益。

在耐賦康?對于患者生活質量的影響研究中，基于36項簡短調查問卷（SF-36）評估的生活質量分析結果顯示，在9個月和24個月的研究期間，在治療9個月后，耐賦康?組和安慰劑組之間各方面的生活質量未觀察到有意義的差異。隨訪15個月后，SF-36評分保持一致。該結果進一步表明耐賦康?治療不影響患者的生活質量，這為其持續(xù)治療從而保存腎功能提供了堅實的基礎。

此次發(fā)布的多項最新分析結果再次證實了耐賦康?能帶來顯著的長期臨床獲益，有望從根本上改變目前中國IgA腎病患者缺乏針對性療法的治療格局。云頂新耀是一家專注于創(chuàng)新藥和疫苗研發(fā)、臨床開發(fā)、制造及商業(yè)化的生物制藥公司，致力于滿足亞洲市場尚未滿足的醫(yī)療需求，已打造多款疾病首創(chuàng)或者同類最佳的藥物組合。云頂新耀目前正致力于進一步擴大耐賦康?這一創(chuàng)新藥物的可及性，滿足IgA腎病患者對從疾病源頭進行治療并能顯著延緩疾病進展的創(chuàng)新療法的迫切需求，使更多患者獲益。